Kirja-arvostelu: Vinayak K. Prasad : Malignant – How Bad Policy and Bad Evidence Harm People with Cancer

 

Tietokirjaan tarttuessa on aina riski, että sen kirjoittaja on aiheestaan pikemminkin innostunut kuin asiaa syvällisesti tuntevaMonimutkainen maailma on harvoin selitettävissä yksinkertaisin anekdootein. Piru kun elää yksityiskohdissa.

Tohtori Prasadin kirja Malignant – How Bad Policy and Bad Evidence Harm People with Cancer ei moiseen syyllisty, sillä kirjailija on tutkinut aihetta parin sadan julkaisun edestä38-vuotias Prasad on yhdysvaltalainen hematologi-onkologi, joka on singahtanut varsin näkyvään julkisuuteen syöpätutkimuksen tutkijana, ärhäkkänä twiittaajana ja suositun Plenary Sessions -podcastin isäntänä.

Prasadin toistelema mantra on, että lääkärin tehtävä on saada potilaat elämään pidempään tai vähintäänkin laadukkaammin. Täten työkalupakissa on kannettava vain sellaisia lääkkeitä, joiden on osoitettu pidentävän elinaikaa tai parantavan elämän laatua. Omissa tutkimuksissaan Prasad on toistuvasti osoittanut, että harmillisen usein uusilta lääkkeiltä edellä mainittu näyttö puuttuu, ja lisäksi kliiniset tutkimukset tuntuvat sisältävän viljalti ongelmia, jotka tekevät vankkojen johtopäätösten tekemisen entistäkin vaikeammaksi.

Malignant on potpuri kaikesta siitä, josta veri- tai syöpätauteja hoitavan lääkärin olisi tärkeää olla tietoinen, mutta joka tuntuu jäävän harmillisesti marginaaliin niin perus- kuin erikoistumiskoulutuksessa. Prasad piirtää kuvan syöpätutkimuksen nykytilasta ja osoittaa siitä kiistattomia ongelmia. Näihin kuuluu esimerkiksi se, että lääkeyritysvetoiset kliiniset tutkimukset suunnitellaan usein siten, että myyntilupa heltiää tuloksesta huolimatta. Yhdysvaltojen valvova viranomainen (FDA) tuntuu myös asettaneen oman rimansa varsin matalalle. Asiaa eivät helpota pelikentän avainhenkilöiden taloudelliset sidonnaisuudet ja eturistiriidat, jotka vaikuttavat huolestuttavalla tavalla ulottuvan myös FDA:n päättäviin pöytiin ja kongressien pääpuhujiin. Parjaamiselta ei säästy myöskään media, jolla on tapana hehkuttaa jokaista petrimaljalla onnistunutta syöpäsolun kuolemaa ”vallankumouksellisena” löytönä.

Malignant ei jää pelkäksi sormella osoitteluksi, vaan kirjan viimeisessä osassa Prasad tarjoaa askelmerkit ongelmien korjaamiseksi. Kirjassa esitellään raamit, joissa kliininen tutkimus löytäisi oikeasti tehokkaat molekyylit nopeasti ja mahdollisimman vähäisellä potilasmäärällä (eli edullisesti). Ratkaisut ovat pitkälti sidottuja kannustimiin, ja niitä sopivasti muuttamalla muun muassa marginaalisesti hyödyttäviä lääkeaineita ei olisi enää mieltä tutkia. Surullinen esimerkki tästä on haimasyövän hoitoon käytettävä erlotinibi, jolle heltisi myyntilupa tutkimuksessa, jossa erlotinibin ja sytostaatti gemsitabiiniin yhdistelmähoito pidensi potilaiden keskimääräistä elossa oloa 10 päivällä verrattuna gemsitabiiniin yksinään. Kun syöpälääkkeen tuotto neljän ensimmäisen vuoden aikana on keskimäärin yli 1,5 miljardia dollaria, on selvää, että yksikin heltiävä myyntilupa on lääkeyritykselle lottovoitto. Vaikka Prasadin maalailema maailma onkin ideaali, se ei ole utopia, vaan johdonmukaisella systeemin kehittämisellä saavutettavissa. 

Tietynlainen amerikkalaisuus kirjasta paistaa toki lävitse, mutta se tarjoaa silti huomattavasti oppia oman toiminnan pohtimiseen myös pohjolassa. Kotimaisesta näkövinkkelistä arvioiden säästymme usealta kirjassa esitetyltä huolelta. Meillä FIMEA tuottaa lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja ja Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto PALKO antaa suosituksia siitä, mitkä hoidot kuuluvat julkisin varoin rahoitettuun terveydenhuoltoon. Peroraalisten lääkkeiden kohdalla puolestaan korvattavuuskäsittely on sen verran verkkainen, että faasin 3 dataa ehtii kypsyä hinnanmuodostusta ja korvauspäätöstä odotellessa. Täten kansalliset hoito-ohjeet (jotka parantavat valtakunnallisesti potilaiden tasa-arvoista ”hoitokohtelua”) muodostuvat vasta varsin pureksitun tiedon perusteella.

Kirja lienee ennen kaikkea suunnattu veri- ja syöpäsairauksien parissa toimiville kollegoille ja erikoistuville, mutta se on epäilemättä lukemisen arvoinen myös muiden erikoisalojen kollegoille. Taitoa tutkimustiedon ymmärtämiseen ei voi koskaan vähätellä, ja olisikin hienoa selvittää, miten kirjassa esitetyt ongelmat peilautuvat muille erikoisaloille. Lisäksi näinä aikoina, joina koronavirus on kalunnut kirstunpohjan vähätkin varat ja liki kaikkea terveydenhuollossa uhkaa kurjistuminen, on keskittyminen oleelliseen juuri nyt tärkeämpää kuin koskaan.

 

Mikko Keränen, LKT
Kliinisen hematologian erikoislääkäri
HUS